En France, près de 8000 individus sont affectés par la maladie de Charcot, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette maladie neurodégénérative sévère ne dispose pas encore de traitement curatif, les options thérapeutiques existantes étant principalement orientées vers l’atténuation des symptômes. Quelles avancées sont espérées pour 2025 afin de mieux soutenir les personnes atteintes de SLA ? Explications détaillées.
Gestion de la maladie de Charcot
La maladie de Charcot se manifeste généralement à l’âge adulte, avec un âge moyen de diagnostic de 59 ans en France, et évolue typiquement en 3 à 5 ans vers une paralysie totale des muscles, conduisant inévitablement au décès du patient, souvent des suites d’une insuffisance respiratoire.
La progression de la maladie entraîne une paralysie graduelle des muscles responsables de la motricité volontaire : les muscles des membres se rigidifient, perdent leur fonctionnalité, et ceux impliqués dans la parole, la déglutition et finalement la respiration sont aussi affectés. Il est important de noter que les capacités intellectuelles, sensorielles, sexuelles et urinaires ne sont pas impactées par l’évolution de la maladie.
En France, les patients peuvent compter sur un réseau de 18 centres de référence SLA répartis à travers le pays pour recevoir un soutien adapté à leur situation.
Le traitement des patients atteints de SLA comprend diverses approches, telles que :
- Des séances de physiothérapie ciblant les muscles et le système respiratoire ;
- Des médicaments antispastiques pour les spasmes musculaires, des myorelaxants et des analgésiques pour la douleur ;
- La prescription de riluzole, le seul médicament connu pour ralentir la progression de la maladie ;
- Un suivi nutritionnel et psychologique ;
- Des séances d’orthophonie ;
- L’installation d’un système de ventilation non invasive lorsque la fonction respiratoire commence à faiblir.
Accélération et inclusion dans l’accès à la prestation de compensation du handicap (PCH)
Un texte législatif crucial
Le 10 février 2025, l’Assemblée nationale a adopté à l’unanimité une législation cruciale pour les personnes souffrant de SLA. Cette loi vise à améliorer la prise en charge des personnes atteintes de SLA et d’autres maladies à progression rapide.
Proposée au Sénat à l’automne par Gilbert Bouchet (LR), lui-même diagnostiqué avec la maladie de Charcot, la loi a été approuvée dans les mêmes termes par l’Assemblée nationale et entrera en vigueur suite à la publication des décrets d’application.
Cette nouvelle législation, résultat de deux années de travail par les sénateurs Philippe Mouiller et Gilbert Bouchet, cherche à pallier les longs délais de traitement (jusqu’à six mois) des demandes de prestation de compensation du handicap (PCH).
La loi instaure une « procédure dérogatoire » pour le traitement des demandes de PCH par les maisons départementales des personnes handicapées (MDPH), avec une priorité donnée aux patients souffrant de maladies à évolution rapide et engendrant des handicaps sévères et irréversibles, telle que la maladie de Charcot. La liste des maladies éligibles sera précisée par décret.
De plus, la loi permet une exception à la limite d’âge, autorisant les patients de plus de 60 ans atteints d’une maladie évolutive grave comme la maladie de Charcot à bénéficier également de la PCH.
Évaluation en cours pour le remboursement du Qalsody
Le 10 octobre 2024, la Haute Autorité de santé (HAS) a refusé l’accès précoce au Qalsody (tofersen) pour le traitement d’une forme rare de SLA associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase, qui concerne 1,6% des patients atteints de SLA.
La HAS a justifié sa décision par le fait que « Les résultats de l’analyse principale de l’étude de phase 3 n’ont pas montré de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo concernant l’état clinique des patients après 28 semaines de traitement. De plus, les données fournies par le laboratoire n’étaient pas suffisamment convaincantes concernant une amélioration possible d’un marqueur biologique (le dosage des neurofilaments) ».
Il est à noter que le Qalsody a été approuvé par les autorités sanitaires des États-Unis en avril 2023 et de l’Union européenne en février 2024.
En réaction, l’Association pour la recherche sur la SLA (Arsla) a lancé une pétition adressée au président de la République, Emmanuel Macron, pour réviser cette décision.
Cependant, l’évaluation du Qalsody continue dans le cadre d’une procédure parallèle initiée par le laboratoire, visant à obtenir son remboursement sous le régime général.
La HAS a indiqué sur son site que « cette procédure amènera la commission de la transparence de la HAS à formuler un nouvel avis, qui guidera ensuite les autorités publiques dans leur décision concernant la prise en charge du médicament par l’Assurance-maladie ».
En 2025, l’Arsla s’est également jointe à la création du fonds « Invincible été » (initiative unique en Europe, fondée par Olivier Goy) pour financer les recherches les plus prometteuses sur la SLA.
L’article original « Maladie de Charcot : quels sont les changements attendus pour 2025 ? » a été publié pour la première fois sur Santé sur le Net, au cœur de l’information médicale.
Articles similaires
- Exercice physique : Clé universelle contre les maladies chroniques ?
- Un vaccin antipneumococcique pour tous après 65 ans ? Découvrez pourquoi!
- Découverte révolutionnaire : la méthadone pour combattre la dépendance aux opioïdes !
- Covid long : Découvrez les traitements les plus efficaces !
- Huile de palme: un danger toxique pour les neurones révélé dans la sclérose en plaques!